Подписка
Оставьте свой email, чтобы получать последние новости:

Новости

04.09.2019

Девятая Международная премия Арриго Рекордати за научно-исследовательскую деятельность присуждена Альберто Ауриччио за его научный проект


 Скачать (PDF, 788Kb)

Профессор Альберто Ауриччио, врач, профессор медицинской генетики Факультета специализированной биомедицины Неаполитанского университета имени Фридриха II и координатор Программы молекулярной терапии Института генетики и медицины Телетона (TIGEM) в Поццуоли (Неаполь), Италия, стал обладателем девятой Международной премии Арриго Рекордати за научно-исследовательскую деятельность в виде гранта на сумму 100 000 евро, выделяемого на дальнейшие научные исследования.

Международная премия им. Арриго Рекордати за научно-исследовательскую деятельность

Премия была учреждена в 2000 году в память об итальянском фармацевте-предпринимателе Арриго Рекордати, чтобы сохранить и преумножить его наследие и вдохновить исследователей на важные открытия, несущие пользу людям во всем мире.

В последнее десятилетие компания «Рекордати» в качестве приоритетного направления здравоохранения рассматривает лечение редких заболеваний и через свои дочерние компании многое делает во всем мире для изучения, разработки и продвижения целого ряда лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеваний.

Чтобы подчеркнуть взятое на себя обязательство, руководство «Рекордати» решило, что в 2019 году Международная премия в сфере научно-исследовательской деятельности им. Арриго Рекордати будет посвящена продвижению научных исследований и признанию результатов, достигнутых в сфере лечения орфанных заболеваний.

Кандидатами на получение премии могут стать любые международные проекты в сфере лечения редких/орфанных заболеваний во всех терапевтических областях (за исключением онкологии, гематологии и иммунологии), если соответствующее заболевание встречается не более чем у 1 человека из 2000.

В 2019 году обладатель Премии был выбран в знак признания текущих исследовательских проектов, по которым уже получены такие предварительные результаты, как подтверждение концепции и механизма действия.

Кандидатами на получение Премии в 2019 году стали исследователи из разных стран мира, которые не связаны каким-либо прямым образом с фармацевтическими компаниями или производителями медицинских изделий. Победитель получит грант на научно-исследовательскую деятельность в размере 100 000 евро.

Организационный комитет — это независимая комиссия, состоящая из признанных на международном уровне экспертов, работающих в области орфанных болезней на протяжении всей своей карьеры.

Проект-победитель выбирался по результатам оценки качества исследования и его терапевтических результатов, проведенной комитетом в соответствии с заранее определенными критериями присуждения Премии.

Все члены комитета оценили первоначальные предложения, представленные 48 исследователями из 18 стран мира в рамках двухступенчатой процедуры.

Организационный комитет провел полный анализ предложений пяти самых выдающихся кандидатов, и сегодня его члены рады сообщить, что предложение профессора Альберто Ауриччио удостаивается Премии им. Арриго Рекордати в размере
100 000 евро.

«Мне бы хотелось подчеркнуть высокий уровень пяти вышедших в финал проектов и то, как трудно нам было выбирать между разными темами исследований», — отметил Роберт Десник, прежде чем объявить о присуждении Международной премии в сфере научно-исследовательской деятельности им. Арриго Рекордати 2019 года Альберто Ауриччио и его проекту.

«Мы постоянно стремимся к тому, чтобы удовлетворять потребности пациентов с редкими заболеваниям за счет поддержки исследований в этой области», — сказал генеральный директор «Рекордати Груп», Андреа Рекордати, при объявлении победителя. «От имени «Рекордати Груп», Роберта Десника, Франческо Эмма и Норио Сакай, должен отметить, что для нас большая честь и привилегия награждать этой премией Альберто Ауриччио и его выдающийся исследовательский проект, который, вероятно, поможет сократить количество людей, страдающих от очень редких заболеваний, и обеспечить их необходимым лечением».

Поблагодарив всех присутствующих за присуждение ему Премии, Альберто Ауриччио прочитал краткую лекцию, обобщив в ней результаты своего исследовательского проекта в области генной терапии при лечении болезни Штаргардта интеин-содержащими векторами на основе аденоассоциированных вирусов. 


Болезнь Штаргардта (STGD1)

Это генетическое (наследственное) заболевание глаз, которое приводит к прогрессирующей потере зрения. Признаки и симптомы болезни Штаргардта, как правило, появляются в детстве и прогрессируют с возрастом. Причины болезни Штаргардта кроются в аномалии гена под названием ABCA4. Ген ABCA4 отвечает за синтез белка ABCR, который регулирует транспортировку веществ в/из некоторых клеток в сетчатке глаза (чувствительной к свету поверхности задней стороны глаза).

У пациентов с болезнью Штаргардта белок ABCR не работает должным образом. Это приводит к накоплению веществ внутри клеток сетчатки, которая в результате повреждается и со временем гибнет. Болезнь Штаргардта — прогрессирующее инвалидизирующее заболевание, в ходе которого зрение пациента неуклонно падает, что в конечном счете приводит к слепоте. В мире STGD1 встречается примерно у 1 человека из 8000 – 10 000. 




Генная терапия интеин-содержащими векторами на основе аденоассоциированных вирусов при лечении болезни Штаргардта

Координатор Программы молекулярной терапии Института генетики и медицины Телетона, профессор Ауриччио, так рассказывает о своем исследовательском проекте: «Наша группа давно интересовалась разработкой генных методик лечения наследственных заболеваний органа зрения. Наш исследовательский проект включает в себя, помимо прочего, настройку платформы аденоассоциированного вектора (AAV), передачу гена сетчатки, подтверждение концепции на животных моделях заболеваний сетчатки и исследование первого применения препарата у человека. На самом деле, мы внесли важный вклад в ход клинического исследования фазы I/II препарата Лукстурна, который является первым продуктом, выпущенным на рынок в рамках разработки генной терапии заболеваний глаз.

Одно из ограничений использования AAV кроется в ограниченной «емкости» его ДНК, равной примерно 5 кб. Этого может быть недостаточно для генной терапии при таких заболеваниях, как болезнь Штаргардта (STGD1), которая считается самым распространенным типом наследственной макулярной дегенерации, вызываемой мутациями гена ABCA4, чья кодирующая последовательность намного больше 5 кб. 

Чтобы решить эту проблему, не так давно мы разработали систему, в основе которой лежат два вектора AAV, обеспечивающих кодировку одной из двух половин ABCA4, по обеим сторонам которых крепятся короткие расщепленные интеины, выступающие посредниками при транс-сплайсинге белка и полном восстановлении ABCA4 в сетчатке мышей, свиней и органоидах сетчатки человека. Эта система позволяет сократить накопление липофусцина в модели STGD1 мышей и поддерживает дальнейшую разработку вектора на основе AAV с добавлением интеина для лечения STGD1 и прочих наследственных заболеваний сетчатки в результате мутации больших генов.

В общем и целом, цель проекта, на реализацию которого была выдана Международная премия в сфере научно-исследовательской деятельности им. Арриго Рекордати, заключается в том, чтобы реализовать уже подтвержденную концепцию доклинической эффективности расщепленного вектора на основе AAV с добавлением интеина при лечении STGD1 в ходе первых испытаний препарата у человека путем определения доза-зависимого ответа и безопасности препарата в преддверии будущего клинического исследования. Это сыграет большую роль в развитии генной терапии при лечении распространенного и тяжелого STGD1», — заключил профессор Ауриччио. 



Обладатель премии 2019 года: Альберто Ауриччио

Врач Альберто Ауриччио является профессором медицинской генетики Факультета специализированной биомедицины Неаполитанского университета имени Фридриха II и координатором Программы молекулярной терапии Института генетики и медицины Телетона (TIGEM) в Поццуоли (Неаполь), Италия.

Его исследование направлено на изучение генной терапии при лечении заболеваний сетчатки и нарушений обмена веществ с использованием аденоассоциированных вирусных векторов. Его группа участвовала в клиническом испытания фазы I/II препарата Лукстурна, первого одобренного продукта в рамках генной терапии офтальмологических заболеваний, и разработке методики генной терапии мукополисахаридоза IV вплоть до проводимых в настоящих момент испытаний фазы I/II.

Профессор Ауриччио участвовал в написании более чем 130 рецензируемых публикаций для международных научных журналов и владеет несколькими международными патентами на использование вирусных векторов для генной терапии. Он входит в состав редакционных советов таких изданий, как Molecular Therapy, EMBO Molecular Medicine и Translational Vision Science & Technology, и является членом Европейского сообщества клеточной и генной терапии.

В 2006 году Альберто Ауриччио получил премию «Выдающийся новый исследователь» от Американского сообщества генной терапии, а в 2007 году по решению Президента Италии он стал кавалером ордена за заслуги перед Итальянской Республикой. В 2011 году он получил «Объединяющий грант» от Европейского совета по научным исследованиям (ERC), а в 2016 году — «Продвинутый грант». 



Институт генетики и медицины Телетона

Институт генетики и медицины Телетона (TIGEM), или Фонд Телетона, был основан в 1994 году, став ведущим научно-исследовательским центром Италии. Его новые помещения расположены в Поццуоли (Италия), всего в нескольких километрах от Неаполя, и служат местом работы для более чем 200 постоянных сотрудников, в том числе

18 научно-исследовательских групп, изучающих молекулярные механизмы, стоящие за развитием редких генетических заболеваний.

Такие заболевания чаще всего проявляются у детей и подростков, но, к сожалению, фармацевтические компании не проявляют к ним должного внимания. Единственной целью TIGEM является обеспечение научной базы для разработки методик лечения.

Институт реализует три научно-исследовательские программы в области клеточной биологии, молекулярной терапии и системной биологии, располагает 10 основными зданиями и получает значительную международную поддержку в виде финансирования и сотрудничества. Достижения TIGEM известны во всем мире, что гарантирует ему постоянную международную финансовую помощь. Среди крупнейших организаций-спонсоров стоит выделить Европейский Союз и его Совет по научным исследованиям (ERC). В настоящий момент ERC финансирует пять преподавателей Института за счет начальных и продвинутых грантов. Во главе двух проектов стоит профессор Альберто Ауриччио. 


«Рекордати» и редкие заболевания: Фокус на редкие заболевания

«Рекордати» — это международная фармацевтическая компания, специализирующаяся на исследованиях, разработке, производстве и продвижении лекарственных препаратов. Штаб-квартира группы располагается в Милане, штат насчитывает более 4100 сотрудников. Бизнес компании Рекордати непрерывно растет с 1926 г., благодаря высокому качеству продукции и последовательной стратегии расширения международного присутствия посредством приобретения других компаний, а также заключением лицензионных соглашений. «Рекордати» производит и продвигает инновационные препараты по всему миру, в том числе продукцию для оказания неотложной медицинской помощи и лечения конкретных заболеваний, включая редкие и наследственные.

Группа компаний ведет свою деятельность в сегменте редких заболеваний по всему миру через сеть специализированных филиалов в Европе, на Ближнем Востоке, в США, Канаде, России, Австралии, Японии и некоторых странах Латинской Америки.
Компания «Рекордати» постоянно расширяет спектр предлагаемых ею терапевтических решений благодаря разработке новых продуктов, с ориентацией на редкие заболевания как приоритетное направление, главным образом, препаратов для лечения наследственных болезней обмена.

«Рекордати» стремится оказывать поддержку семьям, столкнувшимся с этими заболеваниями, посредством исследования и разработки новых методик лечения и распространения знаний в рамках медицинского сообщества. 
















← Назад к списку новостей