Лебанон (Нью-Джерси) (13 апреля 2017 г.) — Recordati Rare Diseases Inc., биофармацевтическая компания, специализирующаяся на методах лечения редких заболеваний в США, объявила сегодня о приобретении прав на продвижение на североамериканском фармацевтическом рынке препарата CYSTADANE (безводный бетаин для приема внутрь). CYSTADANE – единственный препарат безводного бетаина одобренный FDA, предназначен для лечения гомоцистинурии, а именно, снижения повышенного уровня гомоцистина в крови.

Гомоцистинурия – это термин, используемый для нескольких редких генетических расстройств (заболеваний передающихся из поколения в поколение), приводящих к повышению уровня гомоцистина в крови и моче. Рост уровня гомоцистина связан с нарушением метаболизма метионина. Метионин и гомоцистин являются важными аминокислотами, необходимыми для выработки белков в организме. Существует несколько форм гомоцистинурии, которые отличаются своими симптомами и генетическими причинами. Высокие уровни гомоцистина и аномальные уровни метионина могут вызвать проявление различных симптомов в организме и привести к развитию хронических и потенциально опасных для жизни проблем со здоровьем.

«Пациенты, страдающие гомоцистинурией, получают CYSTADANE для снижения повышенного уровня гомоцистина в крови, так как доказана важность бетаина в лечении данного заболевания», – объясняет Рената Склодовска, д.м.н., директор медицинского направления Recordati Rare Diseases Inc. «Мы стремимся обеспечить полноценное лечение всех пациентов, страдающих гомоцистинурией. Процесс распределения препарата останется прежним, никаких перебоев или трудностей с доступностью не предвидится». CYSTADANE – рецептурный лекарственный препарат, который помогает вывести гомоцистин из крови путем превращения его избытка в метионин.

Эффективность применения CYSTADANE у пациентов, страдающих гомоцистинурией, была оценена в ходе двойного, слепого, плацебо-контролируемого исследования, хотя статистических анализ данных проведен не был. Уровень гомоцистина в плазме крови снизился на 83–88%, уровень гомоцистеина плазмы снизился на 71-83% независимо от начального уровня.

В целях обеспечения доступности CYSTADANE для пациентов Recordati Rare Diseases Inc. создает страховые программы и программы помощи, позволяющие социально незащищенным группам граждан, а так же тем, кто не может оплатить полный курс приема препарата, получить надлежащее полноценное лечение. 

Более подробную информацию о препарате CYSTADANE, а также о программах помощи в его приобретении можно получить, посетив сайт www.cystadane.com.

CYSTADANE® (безводный бетаин для приема внутрь)

Показания и рекомендации по применению

CYSTADANE (безводный бетаин для приема внутрь) применяется в качестве средства снижения уровня гомоцистина в крови при лечении гомоцистинурии, в том числе таких ее проявлений, как: 

• дефицит цистатионин бета-синтазы (CBS),
• дефицит 5,10-метилентетрагидрофолат дегидрогеназы (MTHFR),
• дефекты метаболизма кобаламина. 

Особые указания:

• Гиперметионинемия: CYSTADANE может снизить повышенные концентрации метионина в плазме у пациентов с дефицитом цистатионин бета-синтазы (CBS). У пациентов, принимающих CYSTADANE, были зафиксированы случаи отека головного мозга.  
• Контроль: необходимо контролировать уровень концентрации метионина в плазме у больных с дефицитом цистатионин бета-синтазы; уровень концентрации метионина в плазме крови не должен превышать 1000 мкмоль/л, что могут обеспечить изменения в режиме питания и, при необходимости, снижение дозы CYSTADANE.
• Наиболее частые побочные реакции (частота > 2 %) – тошнота и желудочно-кишечные расстройства.
• Чтобы сообщить о нежелательных побочных реакциях, свяжитесь с Recordati Rare Diseases Inc.: 1-888-575-8344 или FDA: 1-800-FDA-1088, www.fda.gov/medwatch.
• Беременность: исследований не проводилось. Использовать только в случае явной необходимости.
• Лактация: неизвестно, происходит ли выделение CYSTADANE в грудное молоко. Использовать только в случае явной необходимости.
• Детский возраст: имеется опыт применения CYSTADANE у детей в возрасте от 24 дней до 17 лет. Рекомендуется титрование дозы препарата у детей до 3 лет.

С полным описанием препарата CYSTADANE можно ознакомиться на сайте www.cystadane.com.

О компании

Recordati Rare Diseases Inc. – биофармацевтическая компания, специализирующаяся на методах лечения редких заболеваний на территории США. Recordati Rare Diseases и дочерняя компания Orphan Europe (www.orphan-europe.com) являются частью направления, занимающегося редкими заболеваниями, в составе Группы компаний Recordati (www.recordati.com/en) – международного предприятия, занимающегося научными исследованиями и развитием новых направлений, в первую очередь – в области лечения редких заболеваний. 

Миссия Recordati Rare Diseases Inc. – сведение к минимуму разрушительного действия редких заболеваний, путем предоставления срочного и эффективного лечения. Мы работаем бок-о-бок научными сообществами, занимающимися редкими заболеваниями. Это помогает повысить осведомленность среди людей с такими заболеваниями, улучшить диагностику и сделать лечение более доступным. Приоритетные направления в деятельности компании – изучение и борьба с врожденными нарушениями обмена веществ и детскими болезнями.

Мы начали заниматься продвижением препаратов для лечения редких заболеваний в 2013 г. Четырем нашим препаратов комиссией FDA был присвоен статус средств для лечения орфанных заболеваний. 

Чтобы ознакомиться с полным списком наших препаратов, перейдите по ссылке: www.recordatirarediseases.com/products.

Региональная штаб-квартира компании на территории США находится в г. Лебанон (Нью-Джерси). Головной офис находится в Милане (Италия).